Modulatori cftr: riconsiderare la stabilità, la prevenzione e gli esiti a lungo termine

Il convegno si propone di aggiornare i partecipanti sulle più recenti acquisizioni relative all’impiego dei modulatori cftr lungo l’intero percorso di vita del paziente con fibrosi cistica, dall’età pediatrica all’età adulta. In particolare, ci si propone di fornire strumenti per valutare il valore dell’intervento precoce nel modificare il decorso della malattia; di aggiornare le conoscenze sulle nuove sfide infettivologiche, con attenzione alla prevenzione della colonizzazione cronica e al monitoraggio dell’infezione; di promuovere il passaggio concettuale dalla stabilità all’ottimizzazione terapeutica nel paziente adulto; di approfondire l’impatto multisistemico dei modulatori e la gestione delle comorbidità; di analizzare l’estensione dei criteri di eleggibilità e le evidenze real-world relative alle popolazioni emergenti; e, infine, di stimolare una riflessione critica sui nuovi target terapeutici e su una rinnovata definizione di successo clinico.