Descrizione del corso

25 - farmaco epidemiologia, farmacoeconomia, farmacovigilanza.

Competenze tecnico-professionali

Il settore dei farmaci orfani e delle malattie rare è stato ed è tuttora oggetto di numerose iniziative volte a definire una sempre migliore organizzazione e gestione di tutti gli aspetti ad esso legati. Se si vuole affrontare il problema nella sua intera complessità, è necessario però considerare che fra i farmaci destinati al trattamento delle malattie rare vengono inclusi ormai anche molecole destinate a patologie oncologiche definite rare sulla base di caratteristiche genetiche particolari (che non in tutti i contesti ospedalieri sono valutabili), e questo accanto a farmaci invece realmente destinati al trattamento di ben pochi pazienti, spesso pediatrici.

Competenze di processo

Un meccanismo di verifica rigorosa e obiettiva, dell’efficacia e sicurezza del farmaco oggetto di valutazione potrebbe avvenire attraverso l’applicazione di un registro e dall’analisi dei dati da questo raccolti. Tale registro inoltre consentirebbe di applicare adeguati meas (ad esempio payment by result). Infine, una considerazione particolare, andrebbe fatta per i tumori rari, che come previsto dal documento programmatico dell’intergruppo parlamentare sulle malattie rare e onco ematologiche, costituiscono “l’anello di congiunzione” tra malattie rare e tumori. Per questi motivi sifeit, intende promuovere un momento di incontro e di confronto fra tutti gli interlocutori interessati, con l’auspicio di condividere possibili soluzioni operative e di processo, nell’interesse primario dei pazienti, dei ricercatori e di tutti gli interlocutori interessati.

Competenze di sistema

Sarebbe quindi opportuno, anche se non di facile soluzione, ridefinire alcuni criteri “di sistema”, ad esempio scorporando, in generale, i farmaci oncologici dalle malattie rare, attraverso test genetici specifici. D’altra parte le valutazioni sui farmaci dedicati a patologie “rare o ultrarare”, proprio perché tali, mal si adattano ad un processo valutativo standardizzato, infatti dovrebbero essere oggetto di attente e accurate analisi dello “spessore scientifico” dei dati disponibili, come pure degli outcomes attesi, anche alla luce della ridefinizione dei criteri di innovatività (determina aifa 966/2025), dove la qualità delle prove scientifiche può essere giudicata 'bassa' o 'molto bassa' in casi di malattie rare, in deroga ai criteri più stringenti applicati ad altre patologie. Questo è un riconoscimento delle difficoltà nel condurre studi rigorosi in queste aree.

Malattie rare: evidenza scientifica, costi, presa in carico, programmi di accesso e sostenibilita’ alla luce dei nuovi criteri per la valutazione dell

Congresso medico da 5 crediti a Roma per Biologo, Farmacista, Medico chirurgo

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Competenze di processo

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